本文由中国罕见病网编译
正在基于大麻素科学开发药物的Emerald健康制药公司（Emerald Health Pharmaceuticals Inc.，EHP）近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予公司领先分子EHP-101孤儿药地位，用于治疗系统性硬皮病（systemic scleroderma）。
系统性硬皮病也被称为系统性硬化症（systemic sclerosis），是一种慢性自身免疫性疾病，会导致皮肤和内脏器官的严重纤维化，并与显著的发病率和死亡率相关联。
孤儿药地位为罕见病药物开发提供了来自欧盟的潜在激励措施，包括协议援助、降低费用、来自欧洲临床试验委员会的资助，以及药物上市后的竞争保护，包括10年的市场独占权。
“EMA授予EHP-101治疗硬皮病的孤儿药地位赋予了更多的价值，结合美国食品与药物管理局（FDA）最近授予的孤儿药地位，给予我们进一步的激励和机会，为罹患这种可怕而无法治愈疾病的患者推进一种可能的治疗方案，”EHP首席执行官Jim DeMesa博士说，“由于我们正在为多发性硬化症（multiple sclerosis）和硬皮病开发EHP-101，我们现在有了小患者群体的适应症，同时我们计划为更普遍的疾病开展临床研究。”
EHP的领先候选产品EHP-101是一种获得专利的新化学实体，源于大麻二酚（CBD），目前正在开发用于治疗多发性硬化症和硬皮病。公司计划于2018年启动一项1期人体临床研究，并可能在2019年启动治疗多发性硬化症和硬皮病的2期研究。EHP的第二种药物EHP-102，一种大麻萜酚（CBG）衍生物，正在开发用于治疗帕金森病（Parkinson's disease）和亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease）。
欧洲委员会的欧洲药物管理局（EMA）在促进罕见病药物（即“孤儿药物”）的开发和批准方面发挥着核心作用。获得欧洲孤儿地位的药物必须符合以下条件：1. 用于治疗、预防或诊断那些危及生命或慢性衰弱性疾病；2. 这些疾病在欧盟的流行程度不能超过5/10000，药物上市后不太可能产生足够的回报覆盖其开发所需的投资；3. 这些疾病没有令人满意的诊断、预防和治疗方法可以批准；4. 如果这些方法存在，那么新药物必须能够使得遭受这些疾病影响的患者显著获益。
| 关于EHP-101
EHP-101是一种衍生自大麻二酚（CBD）的专利性新化学实体，经过修饰后通过成为双重PPARγ和CB2激动剂来增强CBD的治疗效果，同时影响低氧诱导因子（HIF）通路。有证据表明，这些经过验证的受体可能有助于防止中枢神经系统中的神经炎症和脱髓鞘，以及外周纤维化。Emerald公司正在开发这种候选药物用于治疗多发性硬化症和硬皮病。
| 关于系统性硬皮病
系统性硬皮病（或系统性硬化）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会导致皮肤和内脏器官纤维化，还会影响血管、肌肉和关节。受累器官的组织会变得坚硬和纤维化，导致其功能减退。虽然系统性硬皮病的症状因人而异，但它的致命性取决于发病部位以及疾病恶化的程度。该病在成人中更为常见。目前没有获得批准的特异性治疗方法，现有疗法的疗效有限，而且可能存在一定的毒性作用。新的治疗方法和早期诊断对于帮助减少系统性硬皮病症状和防止身体进一步损害至关重要。
| 关于Emerald健康制药公司
Emerald健康制药公司正在开发源于大麻的候选产品，用于治疗炎症性、自身免疫性、代谢类、神经退行性和纤维化疾病。公司拥有两个以CBD和CBG为基础的新化学实体家族，通过合理的药物设计修饰以影响与靶向疾病相关的经过验证的受体。第一个候选药物EHP-101专注于治疗多发性硬化症和硬皮病。第二个候选药物EHP-102专注于治疗亨廷顿舞蹈症和帕金森病。为了在2018年开展一项1期临床研究，公司正在推进临床前的开发研究。
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翻译：杨金飞
校审：陈珮瑶、曹文东
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