“上周我在日内瓦开会，第一次听到patient champion（患者优胜者），而在此之前，都是用survival（幸存者）,我们中间有多少患者优胜者？请举手。”
台下的手像森林一样，高高举起。
”患者优胜者“，一个给人无限勇气和生的希望的名字，我心中一暖，忍住冲击泪腺的泪水。
刘正琛是北京新阳光慈善基金会发起人、这是我第二次见到他。上一次是在呼和浩特人民医院为白血病患儿建立病房图书馆。
北京新阳光慈善基金会发起人、秘书长：刘正琛
这位北京大学光华管理学院应用经济学硕士2002年在身患慢性粒细胞白血病后，发起阳光骨髓库投身公益坚持至今。
今天他再次带来好消息。”再过几天，我就度过患癌18年。“他如今已经是有两个女儿的父亲。
这是一次很特殊的大会，大多数与会者有一个共同的名字：患者优胜者。
这些来自全国50余家患者组织代表覆盖肿瘤、罕见病、移植和神经系统疾病等多个领域，在北京参加为期两天的第二届中国患者组织经验交流会。
我们距离以患者为中心还有多远？
“以患者为中心”是一个比较常见的说法，但是，一直以来，创新药物可及性低是阻碍患者获得生存希望，改善生活质量的突出短板。
在此次由罗氏制药中国发起的交流会上，中国患者组织与行业协会、企业方、国外患者组织、专家学者等各方代表聚集一堂，
共同探讨在大数据时代背景下，患者组织如何发挥自身优势，利用真实世界数据，参与药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期过程，
从而提高药物可及性，惠及更多患者，助力实现健康中国2030年目标。
罗氏全球药品开发上海中心专家何静分享了从分子到临床应用的药物全生命周期的基本信息。
有患者优胜者问：”罗氏在中国已经做好和患者组织合作了吗？“何静坚定地回答：”是！“
与会者提出，从全球经验来看，患者组织在药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期，发挥了重要的作用。
药物全生命周期的患者参与，将促进药物研发上市，并客观影响政府决策，从而有效提升药物可及性。
从实验台到病床边
实践证明，药物研发过程中患者越早参与，在临床研究设计中患者的观点和需求就会被越充分考虑，将更能提高患者体验和临床研究的整体质量。
一项《经济学人》杂志调查也证实临床试验患者参与的意义：所有疾病二期或三期临床试验中，以患者为中心的临床试验的药物上市成功率要比普通临床试验平均高18%左右。
淋巴瘤之家创始人：顾洪飞
我已经见过几次的淋巴瘤之家创始人顾洪飞今天也来了，他介绍了国外患者组织推动结节硬化症药物研发的案例。
患者组织参与药物全生命周期性，提高药物可及性
令人欣喜的是，该药物在中国的上市，是由中国蝴蝶结结节硬化症罕见病关爱中心推动的。
患者组织通过主动联系医生，参与计划并积极组织患者配合临床试验的开展，成功将药物带到了中国患者身边。
对此，顾洪飞表示，“类似这样‘从实验台到病床边’的经典案例值得中国的患者组织学习和努力，
在药物研发早期阶段参与进来，将患者声音及时反馈给药企，将确保药物开发优先围绕患者的需求进行。”
罕见病发展中心创始人：黄如方
罕见病发展中心创始人黄如方提出：“患者的参与正是将患者需求融入到新药研发、监管政策路径中去的重要策略，
让患者能够真正买得着、买得起、用得上相关药物，但这也对患者组织提出了更高要求，患者组织需要不断提升专业能力。”
他强调说：“如果患者组织专业能力不强，不了解研发过程，自然无法和药企在对等位置上合作。
同时，如果想政府采纳建议，就需要提供证据支撑，也就需要匹配良好的登记中心和数据分析能力。”
患者组织参与真实世界证据生成，推动医药领域改革 与会代表在讨论中提出，美国食品药品监督管理局（FDA）将真实世界数据（RWD）定义为涉及患者疾病诊疗收集的所有相关数据和信息， 包括电子健康档案（HER）、医保、医疗服务流程和诊疗数据信息等。 通过对真实世界数据进行分析和解释，可以转变为真实世界证据，从而支持相关决策。目前，真实世界数据已在药物研发与审批、医疗保险支付等方面发挥作用。 在中国，真实世界证据首先应用于支持药物研发、审批上市。 今年5月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）起草发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》， 标志着利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。 有患者组织代表提出，与研究机构的临床数据不同，患者组织从患者治疗感受、生活质量、经济负担等角度收集的真实世界数据， 能反映大量患者在真实世界使用药物的情况，从而更直接地协助研究机构进行药物研发。 此外，患者组织可以运用大规模的患者临床疗效数据进行分析，对药品上市后的安全性、有效性等方面进行监控， 为监管机构提供最直接的信息与数据支撑，从而帮助有关部门更好地了解药物的效用与成本，选择更优的医保支付方案。 这些转化为真实世界证据的数据将成为患者组织的“硬核“竞争力。近几年，越来越多的患者组织开始有意识地收集患者真实世界数据， 管理相关患者信息，同时进行数据分析，发布相关疾病领域数据调研报告，将大量证据和需求反馈给国家相关政策制定机构、药企，协助药物研发和政策突破。 北京血友病罕见病中心理事长：关涛 北京血友病罕见病中心理事长关涛介绍了中国血友病在药品保障、支付保障、治疗保障所取得的成果，并用数据展示了未来血友病发展方向。 他指出：“从调研数据中我们看到，各地医保报销仍存在较大差距，90%以上报销比例仅占样本量的1.19%， 同时致残率高达36%。未来我们还有很长一段路要走，血友病之家将继续向政府倡导，呼吁更多更好的创新药及早上市并纳入医保范畴，惠及更多患者。” 目前真实世界证据的收集和应用仍存在众多难题，从数据获取到数据质量和标准化程度都处于探索阶段。 罗氏制药中国医学事务部副总裁：李玮 作为个体化医疗的领先者，罗氏在大数据应用方面有着深刻的感受。 罗氏制药中国医学事务部副总裁李玮提出：“结构化、高质量的数据在目前的真实世界证据体系来看，仍是一个难点。 这需要包括政府、行业协会、医院、患者组织在内的各方共同努力。 国内患者组织在大数据体系建设方面还处于起步阶段，罗氏愿意与患者组织等各方，一起参与到这个进程当中。” 多方协作，共建患者支持生态圈 近年来，整个医疗卫生行业都在向“以患者为中心”的价值体系转变，政府监管部门、医院、药企等利益相关方都迫切需要听到更多患者声音，满足患者需求。 患者组织作为患者的“代言机构”，最根本价值在于代表患者群体的利益，推动利益相关方的相互交流和合作，为患者发出统一、有力量的声音。 中国抗癌协会康复会会长：史安利 我又一次见到中国抗癌协会康复会会长史安利，她曾经患两种癌症，接受三次手术。 她表示：“打造‘以患者为中心’的医疗卫生生态圈成为未来发展不可阻挡的趋势。 在整个生态圈建设中，我们希望企业、患者组织和社会各界共同携起手来，在政府主导下，从新药研发、药物审批、药品准入等方面形成多方参与的协同机制， 建立多层次的医疗保障体系，让更多更好的药惠及更多患者。” 据她介绍，目前，中国患者组织在患者的家庭关爱和救助、信息服务、医患教育及心理疏导、社会公众宣教等患者服务领域已日趋成熟。 在政策呼吁、药物研发等领域，患者组织希望代表患者，更深入地参与到改革进程当中，起到更积极的推动作用，并在整个医疗卫生生态圈中拥有更多话语权。 对此，刘正琛说：“在政府、医生和患者组织的共同努力下，肿瘤、罕见病等疾病的政策发生了很多变化。 未来，患者及患者组织作为相关医疗卫生事业发展中一个非常重要的相关方，将在药物研发、药物政策等全流程中发挥不可或缺的作用，同时在政策推动等方面各个疾病领域患者提供服务。” 李玮强调说：“在不断探索过程中我们意识到，个体化医疗的使命无法独立完成， 需要与包括患者组织在内的各方合作伙伴共同努力，推动跨业务、跨行业与整个医疗健康系统的合作。 未来，我们将以患者为中心，打造一个以患者全程参与为基石的个体化医疗生态系统。” 女性患者优胜者的难言之隐 在此次交流会上，我见到几位乳腺癌患者优胜者，她们通过做一些公益活动，帮助一些刚得病的乳腺癌患者从最初的恐惧中解脱出来。 其实，她们自己所受到的打击是伴随一生的。一位北京女性说，她最初知道自己患乳腺癌时，拒绝做切乳手术。 她的女儿不肯结婚，因为害怕自己的孩子会遭受到同样的痛苦打击。 史安利告诉我说，乳腺就是女性的特征，有些女性为了保持自己的女性特征，宁愿吃药也不愿手术。是女性，就涉及到谈恋爱结婚生子。 "我们调研发现，7年离婚率特别高，这其实是关爱的问题，从心理治疗方面做面对面的解答，性生活，怀孕，生子，家属的教育。” 她讲了一个成功的例子。“我给一个在20多岁患乳腺癌经过治疗康复结婚了的姑娘做证婚人。 我在婚礼上拥抱了她的丈夫，我说：谢谢你照顾她。丈夫说，您放心吧。这个事情很重要，但媒体报道的很少。” 我是第一次参加患者组织经验交流会，我看到的是患者优胜者脸上的笑容，他们都是战胜癌症的英雄，重生后的人才知道自己的命有多大！
转自/颐之道
编辑排版/瑶瑶
