“路漫漫，今后的路还需要大家有爱同行，一切以患者为中心，是我们永远的坚持! ”
2019年10月19日，由中国罕见病联盟主办，中国医院协会、中国医药创新促进会、北京协和医院、中国研究型医院学会联合承办的“2019年中国罕见病大会”在北京举行。 国家卫生健康委员会副主任王贺胜，十三届全国人大教科文卫委员会副主任委员、中国医院协会会长刘谦，国家医疗保障局副局长李滔，国家药品监督管理局副局长徐景和等领导出席大会并讲话，北京协和医院院长、中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士发表了书面致辞，中国罕见病联盟执行理事长李林康主持大会开幕式。
大会现场
中国医院协会会长刘谦表示，今年刚刚修订的药品管理法和即将出台的基本医疗卫生和健康促进法中均对加强罕见病药物的研发、生产和供应保障进行了明确规定。协会成员要加强罕见病临床研究，加快罕见病药物研发，加大罕见病经费投入，为罕见病患者和家庭注入希望。医疗行业工作者要秉持“敬佑生命、救死扶伤、甘于奉献、大爱无疆”的精神，担当起历史赋予的重任，为罕见病防治事业作出新贡献。
中国医院协会会长刘谦
国家卫生健康委员会副主任王贺胜指出，国家卫健委积极落实党中央、国务院决策部署和中央领导同志重要批示精神，高度重视罕见病诊疗管理，成立国家罕见病诊疗与保障专家委员会，建立全国罕见病诊疗协作网，启动全国罕见病病例登记工作，公布第一批罕见病目录，印发《罕见病诊疗指南（2019年版）》，构建全国新生儿疾病筛查网络，加强罕见病药物研发和科技攻关等一系列措施，促进了我国罕见病防治工作的跨越式发展。明确国家卫健委将坚持预防为主强化早期干预，降低罕见病发生率；坚持分类施策，解决不同类别罕见病诊治问题；坚持稳步推进，多部门综合施策，进一步完善罕见病药品科研、注册和产业政策，构建多层次的罕见病社会保障体系，凝聚罕见病社会力量。要求中国罕见病联盟要充分发挥学会组织作用，积极联通政府部门、医疗机构、医药企业和患者组织，助力推进罕见病的科学研究、社会认知、公众科普、患者互助等工作，
特别是要在推动我国罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新上，迈上新台阶，做出新贡献。
国家卫生健康委员会副主任王贺胜
国家医疗保障局副局长李滔指出，在我国已经获批上市的55种罕见病治疗用药中，目前已有32种被纳入国家医保药品目录，适用于19种罕见病。其中5种是2019年目录调整中新增的，并且还有部分罕见病治疗用药已进入谈判阶段，谈判成功的将按程序纳入目录。国家医保局将认真贯彻落实党中央国务院决策部署，健全医保药品目录动态调整机制，继续将罕见病用药纳入优先考虑范围，及时将符合条件的药品纳入目录；继续开展目录准入谈判和集中带量采购，发挥团购优势，争取进一步降低昂贵罕见病药品的价格；加强与相关部门的沟通协调，在现有基本医保制度体系以外，探索进一步提升罕见病保障水平的可行路径，努力构建具有中国特色的罕见病医疗保障模式。
国家医疗保障局副局长李滔
国家药品监督管理局副局长徐景和
北京协和医院党委书记张抒扬做了《中国罕见病：挑战与展望》主旨报告，她提出为了更好解决患者的问题，了解患者信息，多维度建立罕见病信息网络尤为重要，并对中国罕见病注册登记系统、中国罕见病直报系统、罕见病目录发布的内容和意义，以及开展多学科的MDT诊疗等进行了详细的阐述，她希望通过全社会的努力让罕见病患者实现早发现、早诊断、可治疗、可管理、有药用、能负担的目标。
北京协和医院党委书记张抒扬
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示中国罕见病联盟将坚持以人民为中心的理念积极沟通政府部门，联通成员单位，畅通就医渠道，贯通保障资源，努力建成一个政府信任、成员认可、患者托付的团体组织，在建设健康中国之路上不忘初心、砥砺前行。
